近日，2岁5个月重型地中海贫血男孩淘淘（化名）顺利完成造血干细胞移植，重获新生即将出院。这是令血液肿瘤科全体医护人员和淘淘家人都十分开心的好消息，标志着重庆医科大学附属儿童医院造血干细胞移植技术迈上新台阶，造血干细胞移植突破500例。
重医附属儿童医院血液肿瘤科自2006年进行自体造血干细胞移植治疗白血病，2007年开展异基因造血干细胞移植技术至今，已陪伴500个孩子历经了惊心动魄的生命考验，创造了一个个生命奇迹。
男童明明（化名）出生后因新生儿黄疸外院住院时，查血发现血小板减少，伴面部及颈部反复湿疹，反复大便出血，逐渐并发有肠道、肺部真菌感染。自出生那刻起，明明就在与病魔搏斗。
2020年10月，在明明2个月时，经过完善基因检查显示WAS基因突变，WAS蛋白表达异常，确诊为罕见病——湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征（WAS）。造血干细胞移植是目前临床上唯一可以根治WAS的方法。
重医附属儿童医院血液肿瘤科高度重视，通过HLA配型检查，在中华骨髓库、脐血库努力寻找合适的供者，经过一段时间揪心的等待，却未能找到合适的供者。WAS患儿若不能及时进行造血干细胞移植，随时都可能因为并发症被夺去脆弱的小生命。
不能眼看着明明被病痛反复折磨，医护人员和家长都不愿放弃，与死神抢时间。明明爸爸与孩子的HLA配型为5/10相合，“不能再等了，只要有一丝希望也要试试。”家长焦急地要求进行父亲单倍体移植。
血液肿瘤科医护人员全力以赴，通过充分准备，为1岁2个月的明明做了父亲单倍体造血干细胞移植。移植期间，虽然有败血症、真菌感染，但在医护人员积极抗感染治疗和精心护理下，明明艰难地闯过了一道道难关，终于转危为安，造血干细胞成功植入，明明重获新生。
女孩婷婷（化名）5岁时因贫血、出血，肝脾肿大，经骨髓检查确诊为急性普通B淋巴细胞白血病，在医护人员鼓励下，婷婷按白血病治疗方案完成了全部化疗。停用化疗药物4年多后(若5年不复发后续复发的可能性小) ，就在婷婷一家看到治愈希望的一丝曙光后，命运又给婷婷开了玩笑，白血病魔又一次找上门。在复查血常规中，出现异常细胞，经骨髓检查婷婷确诊为白血病复发。
血液肿瘤科医生再次按照急性淋巴细胞白血病复发的方案对婷婷进行化疗，但单纯化疗方案已不能支撑婷婷战胜病魔。确诊复发后，婷婷及家人不愿向命运低头，走上艰难的造血干细胞移植之路。
造血干细胞移植能进一步提高难治、复发白血病患儿的生存率，为患儿增加一份生存的希望。血液肿瘤科一边不断调整优化婷婷的治疗方案，一边为其进行HLA配型，最终在中华骨髓库找到HLA 9/10 相合供者，待骨髓缓解后，为12岁的婷婷做了无关供者造血干细胞移植。
移植后一年半，恢复良好的婷婷已停药，回归学校正常生活。
女孩芳芳自出生后，因严重的溶血性贫血、黄疸多次住院治疗，经过完善溶血基因检查被诊断为“丙酮酸激酶缺乏症”。丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见疾病，是由丙酮酸激酶基因异常所致的溶血性贫血。确诊后，芳芳先后多次在外院及我院住院治疗，进行输血纠正贫血。看着年幼的孩子每个月都要扎针输血，疼得哇哇大哭，芳芳的家人心痛不已。而造血干细胞移植是芳芳重获新生的出路。
血液肿瘤科医生积极联系中华骨髓库，找到HLA配型10/10相合供者。4岁9个月的芳芳接受了造血干细胞移植，虽然移植后肺部感染很重，但经医护人员全力治疗和细心呵护后好转。移植成功后近2年，芳芳已停药，回归学校，正常生活。
但是，芳芳的妹妹3岁4个月玲玲（化名）也出现同样的表现，经基因检查同样确诊丙酮酸激酶缺乏症，每月定期输血支持，同样需要造血干细胞移植。经过搜寻，也在中华骨髓库找到了相合供者，原计划去年10月进行移植，却因供者家中突发情况，妹妹的移植计划不得不暂停。又是一个漫长而焦急的寒冬等待。血液肿瘤科经过多次沟通联系，终于等来好消息。妹妹有望在今年2月底进行造血干细胞移植，医护人员默默在心中祈祷一切顺利。
病房里，姐姐芳芳以自身经历给妹妹加油打气，“姐姐可以，你也一定能行。相信血液肿瘤科的医护人员能让妹妹好起来！”
据血液肿瘤科副主任窦颖介绍，造血干细胞移植疗法目前已被广泛地应用于治疗各种血液肿瘤性疾病、免疫性疾病以及先天代谢性疾病，能够治愈一些用常规方法不能治愈的疾病。
异基因造血干细胞移植由于其利用了健康供者的细胞替代患者细胞，带来了更大的治愈疾病的希望。随着移植技术的不断发展，移植适应症不断增加，移植风险和并发症的防治能力也在不断增强。儿童由于疾病谱和成人有很大的差异，所以在造血干细胞移植过程中有许多区别于成人的特点。
重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科目前每年移植例数近百例。移植医疗团队临床经验丰富，移植总体生存率可达90%左右。
移植病种包括难治复发白血病、重型再生障碍性贫血、重型地中海贫血、先天骨髓衰竭性疾病、各种类型的原发性免疫缺陷病、噬血细胞淋巴组织细胞增生症等。移植治疗原发性免疫缺陷病的技术水平和移植数量位居国内领先水平。
十多年来，血液肿瘤科通过造血干细胞移植技术，极大提高了患儿生存率，挽救了生命。
